Nueva terapia experimental mejora síntomas en pacientes con síndrome de Leigh 

Un ensayo clínico temprano, liderado por el Hospital Infantil de Filadelfia, está evaluando una terapia basada en un antioxidante experimental llamado KH176, que mejora la función mitocondrial en pacientes con síndrome de Leigh, una enfermedad neurodegenerativa grave.
¿Cómo lo hicieron?
El medicamento actúa reduciendo el estrés oxidativo en las mitocondrias defectuosas. En el estudio, varios pacientes mostraron mejoras en funciones motoras y menor fatiga, sin efectos adversos graves.

El síndrome de Leigh es difícil de tratar porque afecta el metabolismo energético. Esta estrategia de estabilizar las mitocondrias podría aplicarse a otras enfermedades mitocondriales, no solo a Leigh.

Comentarios

  1. Es impresionante cómo mejorar la función mitocondrial puede tener un impacto tan grande en los síntomas de pacientes con síndrome de Leigh. La reducción del estrés oxidativo parece ser clave, y el hecho de que los pacientes hayan tenido mejoras en movilidad y fatiga sin efectos graves es una señal muy positiva para futuras investigaciones.

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  2. Al fin un medicamento que puede ser de mucha ayuda contra el síndrome de Leigh, espero que este sea el inicio de un tratamiento con mucha más esperanzan

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  3. Como sabemos las mitocondrias son parte esencial en nuestras vidas ya que son las encargadas de proporcionarnos la energía en ATP, sin embargo, hasta hace poco me enteré que también existen enfermedades relacionadas al mal funcionamiento en las mitocondrias y es algo que desconocía, algunas son causadas por el exceso de radicales libres que creamos, por ello utilizar este antioxidante ayuda a contrarrestar estos radicales y es lo que hace que los pacientes tengan mejoras significativas, espero que en un futuro cada pacientes tengan acceso a fármacos personalizados para cada enfermedad y llevar una vida más tranquila

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  4. Es esperanzador ver cómo una terapia como KH176 puede ofrecer mejoras reales en una enfermedad tan compleja como el síndrome de Leigh. Avances así nos acercan a tratamientos más efectivos para muchas condiciones mitocondriales.

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  5. Qué alentador resulta ver avances como este en el tratamiento de enfermedades mitocondriales tan complejas como el síndrome de Leigh. La posibilidad de mejorar la función mitocondrial mediante un antioxidante experimental como el KH176 abre una nueva vía terapéutica que podría transformar la calidad de vida de los pacientes. Los resultados preliminares son especialmente esperanzadores al mostrar mejoras motoras y reducción de la fatiga, todo sin efectos adversos graves. Ojalá este sea el inicio de una nueva era en el manejo de enfermedades mitocondriales, donde la ciencia logre dar respuestas reales a condiciones que hasta ahora han tenido opciones muy limitadas.

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